Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) ha annunciato oggi il lancio ufficiale negli Stati Uniti di Tryngolza™ (olezarsen), una terapia innovativa, mirata all’RNA, somministrata una volta al mese, per la sindrome da chilomicronemia familiare (FCS).

Il farmaco entra nel mercato con un prezzo di listino annuale di 595.000 $, dopo l’approvazione dalla FDA nel dicembre 2024.

Primo Farmaco Olezarsen Approvato dalla FDA per la Sindrome da Chilomicronemia Familiare

Tryngolza™ è il primo farmaco approvato per trattare la FCS negli Stati Uniti, rispondendo a un'esigenza critica per i pazienti con questa rara e potenzialmente letale malattia genetica, caratterizzata da livelli estremamente elevati di trigliceridi e pancreatite acuta ricorrente.

Risultati Positivi dello Studio di Fase 3 BALANCE su Olezarsen

L’approvazione è stata basata sui risultati del trial pivotal di Fase 3 BALANCE, in cui Tryngolza ha ottenuto una riduzione del 44% dei trigliceridi, corretta per il placebo, dopo sei mesi e una riduzione del 59% dopo dodici mesi (p<0,001).

Oltre alla riduzione dei trigliceridi, la terapia ha significativamente abbassato i livelli di apoC-III e ha mostrato una diminuzione della frequenza di episodi di pancreatite acuta rispetto al placebo.

Somministrazione Mensile Conveniente e Conservazione Flessibile

Tryngolza (olezarsen) è somministrato tramite un'iniezione sottocutanea utilizzando un autoiniettore pre-riempito da 80 mg/0,8 mL una volta ogni quattro settimane.

Può essere conservato in frigorifero tra 2–8°C e può essere mantenuto a temperatura ambiente fino a sei settimane, offrendo maggiore flessibilità per i pazienti.

Strategia di Prezzo di Olezarsen e Accesso per i Pazienti

Il prezzo annuale di 595.000 $ riflette l'innovazione e l'impatto terapeutico di Tryngolza.

Ionis ha sottolineato il suo impegno a collaborare con i fornitori di assicurazioni e a offrire programmi di supporto per i pazienti, al fine di migliorare l'accesso per le persone affette da questa condizione rara.

Dichiarazione Esecutiva di Ionis Pharmaceuticals

"Oggi segna un traguardo storico per la comunità FCS," ha dichiarato Brett P. Monia, Ph.D., CEO di Ionis. "Tryngolza offre un'opzione tanto necessaria che può ridurre efficacemente i livelli di trigliceridi e ridurre il rischio di complicazioni gravi e potenzialmente fatali."

Affrontare una Malattia Rara e ad Alto Impatto

La FCS colpisce circa 1-2 persone per milione e la gestione della malattia si è tradizionalmente basata su restrizioni dietetiche rigorose, con successi limitati.

Tryngolza offre una nuova speranza per i pazienti che soffrono di questa condizione devastante.

Piani Futuri per l’Espansione Globale

Dopo il lancio negli Stati Uniti, Ionis prevede di richiedere l'approvazione regolatoria in Europa e in altri mercati globali entro la fine del 2025, ampliando l'accesso per i pazienti in tutto il mondo.

Informazioni su Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals è un pioniere nelle terapie mirate all’RNA, dedicata a trasformare la vita delle persone affette da malattie gravi e rare.

Tryngolza si aggiunge al crescente portafoglio di terapie commercializzate da Ionis per affrontare esigenze terapeutiche elevate e non soddisfatte.

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